Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số cách vào m88 mới nhất nhân mắc cách vào m88 mới nhất thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.
|
|
Ảnh minh họa.
|
Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị cách vào m88 mới nhất thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các cách vào m88 mới nhất nhân từ 12 tuổi trở lên.
Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.
Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.
Có rất nhiều nguyên nhân khác nhau gây ra tình trạng thiếu máu như: do thiếu yếu tố tạo máu; do cách vào m88 mới nhất lý hồng cầu (cách vào m88 mới nhất tan máu bẩm sinh); do tủy xương giảm sinh; cách vào m88 mới nhất máu ác tính, ung thư di căn…
Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.
Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị cách vào m88 mới nhất thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những cách vào m88 mới nhất do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.
Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 cách vào m88 mới nhất này đều gây đau đớn cho cách vào m88 mới nhất nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.
Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số cách vào m88 mới nhất nhân mắc cách vào m88 mới nhất thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các cách vào m88 mới nhất nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng cách vào m88 mới nhất.
Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.
Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của cách vào m88 mới nhất nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.
Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể cách vào m88 mới nhất nhân với điều kiện cách vào m88 mới nhất nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.
Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.
(Theo Vietnam+)
Các chuyên gia cảnh báo nhiệt độ nắng nóng cực đoan và hình thái thời tiết mưa bất thường, do tác động của biến đổi khí hậu, đang làm gia tăng số ca mắc cách vào m88 mới nhất sốt xuất huyết tại nhiều khu vực rộng lớn ở châu Á.
Từ ngày 3/12/2023 sẽ sử dụng mẫu giấy hẹn khám lại bảo hiểm y tế (BHYT) như thế nào, được quy định trong văn bản nào? Mời độc giả tham khảo bài viết dưới đây.
Thời tiết giao mùa thu - đông, nhiệt độ chênh lệch giữa ngày và đêm cao, kèm theo những cơn gió lạnh, khiến cơ thể con người không kịp thích nghi. Hơn nữa, đây cũng là thời điểm thuận lợi cho các loại vi khuẩn, vi rút gây cách vào m88 mới nhất phát triển, làm dịch cách vào m88 mới nhất bùng phát và lây lan trong cộng đồng.
Thực phẩm siêu chế biến có chứa các thành phần “không bao giờ hoặc hiếm khi được sử dụng trong nhà bếp hoặc các loại chất phụ gia có chức năng làm cho món ăn trở nên ngon miệng hoặc hấp dẫn hơn.”
